Собственный препарат сделает терапию СМА доступнее для российских пациентов
Ровно год назад в России появился собственный препарат для лечения СМА – спинальной мышечной атрофии. Речь идет об очень редком или орфанном заболевании. В среднем во всем мире с таким диагнозом рождается один ребенок на 8000-9000 новорожденных. В чем коварство СМА, и что изменилось в ее терапии за последний год в нашей стране, — в материале «Газеты.Ru».
Ребенок появляется на свет. Родители радуются каждому взгляду, каждому движению. Но что если малыш не держит голову, не улыбается, с трудом двигает ручками и ножками?.. Еще недавно это заставило бы врачей заподозрить нервно-мышечное заболевание и начать череду обследований, анализов, назначений. Сегодня же спинальную мышечную атрофию выявляют при рождении: младенцам в России проводят тестирование на 36 генетических заболеваний.
СМА — это редкое генетическое заболевание, при котором разрушаются двигательные нейроны. Эти нейроны отвечают за работу мышц, за возможность ползать, ходить, дышать. Когда нейроны погибают, мышцы слабеют и атрофируются. Заболевание развивается потому, что организм не вырабатывает необходимый мышцам белок SMN.
Болезнь бывает разной: самая тяжелая форма проявляется в первые месяцы и даже дни жизни и приводит к трагическим последствиям. Легкие формы могут заявить о себе гораздо позже, но и тогда СМА медленно отнимает привычные радости — возможность бегать, обнимать, дышать полной грудью. Редкая болезнь не всегда проявляет себя в детском возрасте очевидными симптомами. Есть немало людей, которые будучи взрослыми узнали о своем диагнозе.
Еще недавно диагноз «СМА» звучал как приговор. Однако появление патогенетической терапии изменило правила игры. Современные препараты способны не только приостановить развитие болезни, но и дать шанс на активную жизнь. Ровно год назад российская компания «Генериум», которая специализируется на разработке и производстве препаратов для орфанных заболеваний, сообщила о регистрации препарата для терапии СМА — олигонуклеотида, синтезированного химическим путем.
Как создавали препарат
Российским ученым удалось воспроизвести молекулу нусинерсена – это международное непатентованное наименование препарата, который предназначен для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых пациентов. Речь идет о патогенетической терапии, направленной на коррекцию механизмов развития болезни. Препарат от компании «Генериум» получил название «Лантесенс».
«Сейчас стоит вопрос о лекарственной безопасности страны, поэтому подобного рода события оцениваются исключительно позитивно. Особенно когда лекарственные препараты прошли все необходимые методы верификации качества», — заявил «Газете.Ru» Ян Власов, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, д.м.н., врач-невролог.
В компании «Генериум» пояснили, как подтвердили идентичность: было проведено масштабное исследование фармацевтической эквивалентности воспроизведенного препарата «Лантесенс» и референтного препарата «Спинраза», которое включало определение первичной последовательности и структуры высоких порядков нусинерсена, изучение физико-химических и биологических свойств, оценку профиля родственных соединений и примесей.
«Результатом стало подтверждение полной эквивалентности воспроизведенного и референтного препаратов, что, в соответствии с российскими регуляторными требованиями и требованиями ЕАЭС, а также рекомендациями FDA, исключает необходимость проведения исследований in vivo», — отмечают в «Генериум».
Поставки препарата пациентам начались уже в июне 2024 года, первыми его получили пациенты из Московской области, затем лекарство поступило в Брянскую, Омскую область и другие регионы.
Появление первого отечественного препарата для лечения СМА вызвало в сообществах пациентов и родителей широкий спектр эмоций — от радостного оптимизма до тревожной настороженности.
Оптимизм связан с тем, что российское лекарство снижает зависимость от импортных поставок и увеличивает доступность терапии. Особенно это важно для взрослых: ведь если закупкой лекарств для детей до 19 лет занимается президентский Фонд «Круг добра», то в более старшем возрасте пациенты переходят в ведение регионов, и зачастую получить дорогое лечение становится сложнее.
«Сейчас в основном применяется препарат производства компании «Генериум». Этот препарат выпускается в России и является полным аналогом американского препарата. Он ничем не хуже, и при этом на 25% дешевле. Что, конечно же, имеет большое значение, поскольку препараты довольно-таки дорогие», — отмечает Дмитрий Влодавец, к.м.н., доцент, руководитель детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н. И. Пирогова Минздрава России.
По данным Государственного реестра лекарственных средств, предельная цена «Лантесенса» установлена на уровне 3,85 млн рублей за упаковку, что на 25% ниже стоимости оригинальной «Спинразы» от Biogen (5,14 млн рублей).
Почему волнуются родители?
На первых этапах внедрения отечественного препарата родители детей со СМА беспокоились о том, насколько гладко произойдет переход с одного лекарства на другое.
«Для семей пациентов важно обладать информацией о том, как работает препарат, насколько он эффективен и безопасен. В этой связи, важным оказывается не только получение информации от производителя лекарственного средства, но и обмен опытом реального применения, информация от врачей и от самих пациентов. В частности, недавно мы проводили встречу с пациентами, которые уже получили Лантесенс, в ходе которой попросили семьи поделиться личным опытом. Основная масса пациентов перешла на отечественный препарат совсем недавно и, несомненно, потребуется больше времени, чтобы накопить больший опыт и больше данных реальной клинической практики», – отмечает директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
С момента регистрации российского аналога прошел год. За это время проведено уже более 450 введений препарата «Лантесенс» в 64 регионах. «У нас есть горячая линия для пациентов, где без цензуры и без ограничений можно рассказать о своих проблемах. На сегодняшний день никаких жалоб на побочные явления или какие-то последствия у нас не было. Поэтому можно сказать, что препарат хорошо себя зарекомендовал», — отметил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ян Власов.
По мнению экспертов, недовольство родителей подогревается производителями иностранных препаратов. «Бизнес всегда имеет одну цель — зарабатывание денег. Постоянно возникает одна и та же проблема: когда на рынок, где уже есть оригинальный препарат, приходит дженерик, между ними начинается конкуренция за пациентов. Это чисто бизнес-процесс. Но его невольными участниками, к сожалению, становятся и врачи, и пациенты», – замечает Ян Власов.
Именно так произошло в Татарстане, где родители больных детей устроили пикет на пороге республиканского Кабинета Министров. Расследование журналистов «Татар-информ» показало, что этой акцией стоит благотворительный Фонд «Помощь семьям СМА». На его страницах в соцсетях – фотографии больных с зарубежными препаратами.
Руководит этой организацией Александр Курмышкин — личность неоднозначная, удостоившаяся специального расследования со стороны «Русфонда». В нем говорится, что «доверенный доктор» засветился уже в нескольких региональных скандалах, причем каждый раз они строятся по схеме «нужно импортное и подороже».
Протесты родителей в Татарстане и других регионах проходили несмотря на то, что дети были полностью обеспечены российскими препаратами для лечения СМА. Кроме того, расследователи отметили пробелы в отчетности, которую Фонд «Помощь семьям СМА» предоставляет в Минюст: «там лишь отчеты, которые показывают общую сумму расходования денежных средств, полученных от российских граждан и организаций за год». По правилам, благотворительные фонды должны подробно отчитываться о своей деятельности до 15 числа каждого месяца.
К сожалению, в России до сих пор можно столкнуться с недобросовестной работой фондов и даже с мошенничеством. «Очень жалко, что родители попадают в такие истории. Очень жалко, что, и так находясь в сложной ситуации, они подвергаются еще большей дестабилизации», – отмечает управляющий директор одной из благотворительных организаций, оказывающих реальную помощь больным детям.
Конечно, понять родителей можно. Они боятся потерять результаты лечения, которых достигали годами. Хотят, чтобы их дети получили самое лучшее, самое эффективное лекарство. Однако российская компания воспроизвела сложнейшую молекулу, полностью идентичную по физико-химическим и биологическим свойствам оригинальному препарату, и доказала это проведением исследований по оценке эквивалентности. «Поскольку это препарат химического синтеза, то речь идет о том же самом веществе, которое давно и хорошо изучено клинически и применяется для лечения пациентов с СМА с 2017 года», — отмечают в компании.
По словам Яна Власова, сам факт государственной регистрации препарата говорит о том, что все необходимые исследования были произведены в полном объеме.
Что думаешь? Комментарии