Ребенок с редким заболеванием имеет право на лечение, отметил в эфире программы «Вести недели» на «России 1» советник по науке АО «Генериум» Дмитрий Потеряев.
Он отметил, что лечение необходимо даже при тяжелых патологиях, когда диагностировано, к примеру, ультраорфанное заболевание, то есть очень редкое.
"Конкретное заболевание может быть ультраорфанным, например, два человека в России или даже тысяча – это все равно орфанное заболевание. И таких детей надо лечить. Они имеют право получать лекарства, если это лекарство изобретено", – подчеркнул он.
Два года назад в России создали и зарегистрировали отечественный аналог "Спинразы" – одного из самых дорогих лекарств в мире, применяемого для терапии всех типов спинальной мышечной атрофии. Отечественный препарат называется "Лантесенс".
По словам руководителя фонда "Круг добра" Александра Ткаченко, Россия вышла на лидирующие позиции в мире по раннему выявлению орфанных заболеваний и их лечению. В настоящее время проходят экспертизу пять новых препаратов.